All about Bio28 에스티팜IR 자료를 통해서 알아보는 RNA 치료제 산업 현황 RNA 치료제에 대해서 알아보자 RNA 치료제는 1세대 저분자화합물, 2세대 항체치료제의 한계를 뛰어넘는 3세대 치료제로, 질병의 원인이 되는 단백질의 생성을 차단함으로써 근원적인 치료가 가능하다. 유전자치료제의 하위개념으로 유전 정보 전달에 관여하는 RNA를 이용하는 약물이라고 생각하면 이해하기 쉽다. 작용기전 : 질병 유발 단백질을 사전에 차단 또는 발현 조절 유형 : Anti-sense (ASO), siRNA, miRNA .. 대표약물 : 1. Spinraza (Ionis / Biogen) 척수성근위축증 (연매출 약 2조) 2. Leqvio (Alnylam / Novartis) 유전성 고지혈증 강점 질병 (표적 단밸직)에 대한 선택성이 높음 신속한 개발 (간단한 약물 디자인) 내성이 거의 없음 피하.. 2023. 2. 12. 이전 1 2 3 4 다음