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RNA 치료제에 대해서 알아보자
RNA 치료제는 1세대 저분자화합물, 2세대 항체치료제의 한계를 뛰어넘는 3세대 치료제로, 질병의 원인이 되는 단백질의 생성을 차단함으로써 근원적인 치료가 가능하다.
유전자치료제의 하위개념으로 유전 정보 전달에 관여하는 RNA를 이용하는 약물이라고 생각하면 이해하기 쉽다.
작용기전 : 질병 유발 단백질을 사전에 차단 또는 발현 조절
유형 : Anti-sense (ASO), siRNA, miRNA ..
대표약물 : 1. Spinraza (Ionis / Biogen) 척수성근위축증 (연매출 약 2조) 2. Leqvio (Alnylam / Novartis) 유전성 고지혈증
강점
질병 (표적 단밸직)에 대한 선택성이 높음
신속한 개발 (간단한 약물 디자인)
내성이 거의 없음
피하주사, 약물 지속성이 우수
항체 대비 경제성을 갖음
약점
조직(표적 장기)에 대한 선택성이 낮음 -> 간, 뇌 이외 장기로 잘 못 감
< LNP 등 다양한 전달기술을 개발 (폐), 경구, 점안 등 투약방법 개선으로 표적장기 확대 (위장, 안과) >
대량생산 난이도가 높음, 전문가 수 부족
mRNA 백신/치료제 제조 공정
연구 현황
Geron, 최초의 항암 올리고 신약 Imetelstat 임상3상 성공
-혈액암인 MDS (골수이형성증후군)로 2024년 초 상업화 전망, 연 12억달러 전망
-항암제로 환자 1인당 연간 올리고 소요량, 고지혈증치료제대비 10배 이상 소요
-MF (골수섬유증) 임상 3상 진행중, AML (급성 골수성 백혈병) 등으로 적응증 확장 중
Avidity, 전세계 최초로 근육으로 siRNA 직접 전달 성공
-AOC (항체 올리고 접합기술)로 간, 뇌 이외의 장기로 올리고 약물 전달이 가능해짐
-희귀 유전질환, 만성질환 외에 다양한 항암제로도 개발 확대될 가능성 존재
Alnylam, siRNA를 뇌로 전달해주는 전달체 C16 소개
-알츠하이머 치매, 루게릭병 , 뇌종양 등 뇌를 타겟으로 하는 siRNA 확대
산업 현황
RNA 기반 치료제 시장의 개화기
'18년 간세포 투과 기술 (Gal-Nac) 개발로 만성질환으로 치료제 영역 확장, 글로벌제약사들의 RNA 기반 치료제 파이프라인 개발 급증
Leqvio (Inclisiran)을 필두로 24년부터 만성질환 RNA 신약 상업화 승인 예상 -> 원료 (Oligonucleotide) 수요 수급 전망
Global RNA 백신/치료제 시장현황 및 전망
RNA 기반 치료제 Global 시장 규모 : 21년, 6.5조원 -> 30년, 약 32.6조원 전망
글로벌 제약사 동향 : Ionis, Alnylam 등에서 기술 도입 -> 자체 개발 확대
mRNA 시장 및 핵심기술
mRNA 시장 규모 및 전망
Covid19-mRNA 백신으 짧은 개발 기간과 신속한 허라고 범용적인 mRNA 의약품 개발 증가 및 대량생산이 가능해짐 (21년 매출 60조원)
*BCC Research에 따르면 2026년 mRNA 시장 규모 126조원 전망
mRNA Platfrom (핵심기술)
