FDA 신속심사 프로그램에는 4가지가 있다.
미국 FDA의 신속 프로그램에는 크게 ▲패스트 트랙(Fast Track) ▲혁신의약품 지정(Breakthrough Therapy Designation) ▲신속심사(Accelerated Assessment) ▲우선심사(Priority Review) 등 4가지가 있다.
목차
FDA 패스트트랙(Fast Track)
최초로 생긴 신속 심사 프로그램, 1988년 시행
에이즈 발병이 심각했던 1988년, FDA가 만든 프로그램
중증 및 생명에 위협을 가하는 질환 또는 미충족수요가 있는 질환 적용
임상 진입 전이 이상적이거나 언제든 신청 가능
전임상 데이터가 First in class 수준이면 지정 가능
임상 1상과 2상에서 FDA와 자주 회의가 가능하다는 것이 특장점이다. 신약개발에서 가장 중요한 것이 승인 노하우 뿐만 아니라 프로토콜을 잘 짜왔느냐도 중요하다.
그래서 이후 다른 신속심사 프로그램 지정 가능성이 크다
혁신의약품 지정(Breakthrough Therapy Designation)
패스트 트랙보다 혜택적인 부분에서 우위에 있고 지정받기도 까다롭다.
전임상 단계만으로도 지정받을 수 있는 패스트트랙과 달리 심각환 질환이며 예비 임상적인 근거를 포함해야한다
기존 치료법 대비 임상적으로 상당한 개선을 보여주어야 한다.
대부분 임상 1상 또는 2상 데이터로 지정을 하기 때문에 임상 데이터가 잘 나온 기업들에게 지정된다.
임상 1상부터 FDA로부터 가이드라인을 제시받고 FDA 매니저들과 교류가 가능하다
우선 심사(Priority Review)지정 확률이 100%이다.
우선심사(Priority Review)
FDA의 표준 심사 기간은 10개월 ~ 12개월 정도 걸리는데, 이 기간을 6개월로 단축 해준다.
치료제가 없는 분야에서 질병 치료 효과가 확인 된 경우에 지정해주는 경우가 있다.
패스트 트랙, 혁신의약품 지정과 달리 최초 BLA(바이오의약품 신약 승인 신청) 나 NDA(화학 합성 의약품 신약 승인 신청)시에, 또는 유효성 자료 제출시 선정한다.
Priority Review Voucher로 허가 심의가 신청된 경우 대상 -> Voucher만 갖고 있어도 심사 기간을 6개월로 단축이 가능하다.
Priority Review Voucher란?
우선심사를 할수있는 티켓
26가지의 감염병 및 소외질병에 대한 의약품 개발 독려차원으로 도입된 제도
제 3자에게 양도가 가능 -> 평균 거래 금액은 1500억원 (양도 받은 기업은 희귀 질환이 아니더라도 우선심사를 받을 수 있다. 주로 빅파마들이 많이 구매를 하였다.)
Priority Review지정을 받는 것과 같은 혜택이다.
가속 승인(Accelerated Approval)
신속 심사 프로그램 중 '허가 경로' 자체를 단축시키는 프로그램이다.
대부분 미충족 수요가 큰 약이 없는 분야에서 지정한다
사망률 관련 유의미한 효과를 보일 시에 지정 가능성이 높아진다
임상적인 개선을 기반으로 한 승인이기에 정식승인 절차가 결과적으로 필요하다
알츠하이머 치료제인 레카네맙은 이전에 가속 승인을 받았지만 보험 등재를 위해서 최근에 정식 승인을 받았다.
최근에는 가속 승인으 시판된 약물들의 안정성 이슈와 확증 연구 효능 미달로 제도 개선이 필요하다. -> 단일군 연구 대비 무작위 비교연구를 선호하는 추세이다. (대조군과 비교를 해서 임상데이터가 잘 나와야 한다. 임상 3상의 절반 정도를 하는 수준이다.)
가속 승인은 코로나 기간 (2020 - 2022년)에 신속 심사 건수가 많이 늘어났었다.
사실상, 가속 승인은 임상 3상을 하지 않더라도 임상 2단계 만으로도 승인을 해주는 프로그램이기 떄문에 제약회사 입장에서는 시간과 돈 모두를 절약이 가능하다.
희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation, ODD)
환자수가 20만명 미만인 질환으로 시판 후 7년 독점권을 부여한다.
여구개발비용 세제혜택 25% (임상비용의 50%)
심사신청 수수료 면제, 우선심사제도 신설 (2022)
통상적으로 희귀암의 경우에는 대부분 ODD를 지정해준다. 임상 데이터가 아닌 질환 환자수와 임상 프로토콜에 따라 지정받는다.
FDA 신속심사프로그램 만큼 중요한 프로그램은 아니지만 희귀질환에 대한 선호도가 높아지는 지금 ODD에 지정된 의약품들이 승인받는 건수가 많아지고 있다.
ODD 지정을 받았더라도 하더라도 임상 진전이 잘 되지 않거나, 신약승인 신청까지 가지 않을 경우 위의 혜택들을 받지 못한다.
혜택 순위
Accelerated > Breakthrough > Priority > Fast Track > ODD
출처)
